En sjælden sygdom er defineret ved en særlig lav prævalens og incidens. For lægemidler til behandling af sjældne sygdomme er der regulatoriske krav for at opnå orphan designation, en status der udløser visse regulatoriske og markedsmæssige fordele. Kravene for at opnå orphan drug designation varierer i forskellige lande og regioner. I EU er det en forudsætning, at den sjældne sygdom, som lægemidlet er tiltænkt at behandle, forebygge eller diagnosticere, har en prævalens på maksimalt 5 ud af 10.000 personer, mens...