Læger til patienter med seglcelleanæmi eller transfusions-afhængig beta-thalassæmi kan godt slikke sig om munden over de data, som Vertex, der står bag den CRISPR-baserede genterapi exagamglogene autotemcel (exa-tel), netop har fremlagt på den årlige kongres for European Hematology Association (EHA). Data er intet mindre end imponerende og får da også overlæge, klinisk lektor og leder af Dansk Rødt Blodcelle Center Andreas Glenthøj til at sukke efter behandlingen til sine patienter. Exa-tel skal gives én gang, og så er patienten kureret...
