NICE anbefaler ekstremt dyr CRISPR-baseret gen-terapi mod sjælden blodsygdom Den britiske sundhedsmyndighed NICE anbefaler den ekstremt dyre behandling Casgevy til patienter med den sjældne blodsygdom beta-thalassæmi. Det er vigtigt med en anbefaling i Storbritannien, fordi det giver lægemiddelproducenten et incitament for at holde produktet på det europæiske marked, siger dansk overlæge.

En af verdens dyreste former for behandling har netop fået en tommelfinger opad af den britiske sundhedsmyndighed NICE (National Institute for Health and Care Excellence). Det drejer sig om den CRISPR-baserede genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel), der er udviklet af Vertex og CRISPR Therapeutics til behandling af patienter med de to sygdomme seglcelleanæmi og beta-thalassæmi. NICE valgte i marts at sige nej tak til Casgevy til patienter med seglcelleanæmi, fordi sundhedsmyndigheden fortsat manglede beviser for effekt. Til gengæld anbefaler NICE nu...

Prøv Dagens Medicin gratis i 4 uger*

Du får fri adgang til alt vores indhold og vores daglige nyhedsbrev tilsendt i 4 uger.

Efter 4 uger fortsætter prøveabonnementet som et alm. betalingsabonnement, med mindre du opsiger forinden.

*Som læge/stud. med. er det digitale abonnement på Dagens Medicin helt gratis

Køb abonnement