En banebrydende CAR-T-celleterapi til behandling af patienter med myeloproliferative neoplasier (MPN’er) er blevet præsenteret på årets kongres for European Hematology Association (EHA). Terapien er en såkaldt anden generations 4-1BB CAR T-celleterapi, der specifikt er målrettet den muterede C-terminus på calreticulin-onkogenet, som spiller en vigtig rolle ved sygdomsudvikling. Mutationer i calreticulin påvirker omtrent en tredjedel af patienter med essentiel trombocytotæmi og myelofibrose, og behandlingen har derfor potentialet til at kunne kurere en stor del af den samlede patientpopulation. CAR-T-celleterapien er indtil...