Avancerede medicinske terapier (ATMP’er) buldrer fremad i disse år. Nogle er allerede godkendt til behandling, mens andre lige nu bliver testet i kliniske forsøg. Nogle er til sygdomme, som mange patienter lider af på verdensplan, mens andre er til de ultrasjældne sygdomme, som de fleste aldrig har hørt om, og som der kun findes meget få af i hvert land. Netop de sjældne og ultrasjældne patienter tager de sig af på Center for Medfødte Stofskiftesygdomme på Rigshospitalet, og her fortæller...