Blodsygdommen pyruvatkinasemangel er så sjælden, at det er ekstremt svært at lave forskning inden for området, fordi patientgruppen er så lille. I Danmark, som er verdensmestre i at identificere personer med netop pyruvatkinasemangel, findes der omkring 30 personer med sygdommen. Derfor skal der også store internationale samarbejder til for at samle patienter nok til at lave kliniske forsøg. Det lykkedes dog forskere i forbindelse med afprøvning af lægemidlet mitapivat, hvor 107 patienter deltog, herunder 13 fra Danmark. Som opfølgning på...