Ny genterapi viser lovende resultatet mod genstridig lymfom
Behandlingen med Kymriah skal skræddersys til hver enkelt patient. Patienterne får høstet hvide blodlegeme, som herefter gennemgår den genetiske omprogrammering, så de er klar til at blive ført tilbage i patienternes eget blod.

Ny genterapi viser lovende resultatet mod genstridig lymfom Fase II-forsøg viser, at seks måneder efter en enkelte dosis med kræftlægemidlet Kymriah mod non-Hodgkin lymfom har mange patienter ingen tegn på tilbagefald.

Patienter med diffust storcellet B-lymfom (DLBCL), der er en undergruppe af non-Hodgkin lymfom, reagerer meget positivt på behandlingen med kræftlægemidlet Kymriah (tisagenlecleucel) – en ny form for CAR T-celleterapi. Det viser et nyt studie, hvor læger har testet det eksperimentelle lægemiddel på 81 patienter med genstridig kræft.

Indtil dato har forskerne fulgt 46 patienter i seks måneder eller mere, og her har de fundet responsrater på lægemidlet hos 37 pct., hvoraf de 30 pct. er et fuldstændigt respons, mens de resterende syv pct. er et delvist respons på behandlingen.

Forskningsresultatet viser desuden, at alle de patienter, som så kræftfrie ud efter tre måneder, forsat var det efter seks måneder eller mere.

»Vi forstår ikke helt, hvorfor effekten er så god, men det er opmuntrende og vil ændre på den måde, som sygdommen bliver behandlet på, når konventionelle behandlinger slår fejl. Vi bliver nu i stand til at tilbyde patienter, som ikke reagerer godt på standardbehandlinger, en alternativ behandling, der ikke blot lindrer symptomerne på sygdommen, men også potentielt redder liv,« siger manden bag det nye studie, læge og professor Stephen Schuster fra Hematology/Oncology på Perelman School of Medicin ved University of Pennsylvania, i en pressemeddelelse.

Det nye forskningsresultat er netop blevet præsenteret på den årlige kongres for American Society of Hematology, der i disse dage bliver holdt i Atlanta, Georgia.

Mange patienter er kandidater

DLBCL er den mest almindelige form for lymfom og står for en tredjedel af alle tilfælde af non-Hodgkin lymfom.

Nuværende behandlinger virker rigtig godt for mange patienter med denne sygdom, men dem, som behandlingen ikke virker på, har for nuværende dårlige udsigter og begrænsede behandlingsmuligheder.

Ifølge Stephen Schuster vil behandlinger slå fejl i en tredjedel af tilfældene, og halvdelen af disse patienter vil ikke være egnede til at modtage en stamcelletransplantation, der ellers bliver betragtet som den bedste mulighed, når førstebehandlingen fejler.

»Disse patienter vil være kandidater til denne form for behandling,« siger Stephen Schuster i pressemeddelelsen.

T-celler fryses ned

I det stadig igangværende studie tester forskere og læger Kymriah på 81 patienter med DLBCL. Patienterne kommer fra 27 hospitaler i 10 lande over hele kloden. Alle forsøgsdeltagere har tidligere modtaget to gange kemoterapi uden positive resultater eller er blevet erklæret ikke-egnede til stamcelleterapi. Patienterne er mellem 22 og 76 år gamle.

Indledende undersøgelser af potentielle bivirkninger af Kymriah viser, at de fleste alvorlige bivirkninger sker, umiddelbart efter patienter har fået lægemidlet sprøjtet ind i kroppen. Ingen af patienterne er døde af behandlingen, som heller ikke ser ud til at have nogen neurologisk virkning.

Stephen Schuster fortæller også, at konstrueringen af CAR T-celleterapien blev gjort på en måde, så læger kan fryse T-cellerne ned og først tø dem op igen på et tidspunkt, hvor de føler, at patienterne er klar til at modtage behandlingen.

»Dette er meget syge patienter, så det giver deres behandlere noget fleksibilitet i forhold til at benytte behandlingen, når det er bedst for patienterne,« siger han.

Den amerikanske lægemiddelmyndighed Food and Drug Administration godkendte i august Kymriah til behandling af akut lymfoblastær leukæmi (ALL) hos børn og unge op til 25 år, hvor sygdommen er vendt tilbage efter tidligere behandling. Midlet er i øjeblikket ved at blive evalueret af det europæiske lægemiddelagentur EMA.

Skriv kommentar