»Fase 3-forsøget nåede sine primære endemål, og det giver håb om, at behandlingen kan komme i betragtning til godkendelse i patientgruppen. Bivirkningsprofilen er samtidig meget fornuftig, så alt i alt ser det rigtig godt ud,« fortæller overlæge og førsteforfatter på studiet Andreas Glenthøj fra Afdeling for Blodsygdomme ved Rigshospitalet.

Fase 3-studie med behandling mod sjælden blodsygdom viser lovende resultater Nyt lægemiddel viser særdeles lovende resultater hos patienter med en række medfødte blodsygdomme, som der i dag ikke findes gode behandlinger mod. Dansk overlæge bag studiet er meget positiv over resultaterne.

Der kan være godt nyt på vej for personer, som lider af den sjældne blodsygdom pyruvatkinase mangel. I hvert fald viser et nyt internationalt fase 3-studie med dansk deltagelse meget lovende resultater med det eksperimentelle lægemiddel mitapivat.Forskningen er netop offentliggjort på den årlige kongres for European Hematology Association (EHA). Med de her data er jeg meget optimistisk på patienternes vegne. Resultaterne er et godt udgangspunkt for, at behandlingen også kan godkendes til brug uden for de kliniske studier Andres Glenthøj,...

Prøv Dagens Medicin gratis i 14 dage*

Du får fri adgang til alt vores indhold og vores daglige nyhedsbrev tilsendt i 14 dage.

Efter 14 dage fortsætter prøveabonnementet som et alm. betalingsabonnement, med mindre du opsiger forinden.

*Som læge/stud. med. er det digitale abonnement på Dagens Medicin helt gratis

Køb abonnement