Paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH) er en sygdom, hvor der i den grad er behov for nye behandlinger. Sygdommen, som er karakteriseret ved en immunologisk nedbrydning af kroppens egne røde blodceller, er ganske vist ekstremt sjælden, men til gengæld er overdødeligheden høj, og tilsvarende er sundhedsudgifterne. Der kan dog være lys for enden af tunnelen for patienter med denne meget sjældne blodsygdom. Et nyt fase 3-studie viser, at iptacopan (Fabhalta) kan give patienter med PNH næsten normale niveauer af hæmoglobin og...