Fase 3-studie: Sikker og effektiv genterapi til behandling af hæmofili B Genterapi øgede produktionen af blodstørkningsfaktor IX hos 52 patienter i det største studie til dato med genterapi til patienter med hæmofili B.

Her er de internationale topnyheder fra ASH 2020 Kongressen for American Society of Hematology blev på grund af COVID-19 udelukkende en online fornøjelse i år, hvilket også afspejlede niveauet af de internationale tophistorier, som blev præsenteret. På trods af det var der nogle opsigtsvækkende resultater på kongressen.

Danske forskere bidrog til ASH med klinisk relevante forsøgsdata Der var ikke mange danske bidrag til dette års ASH, men forskningsresultaterne havde til gengæld klar ­klinisk relevans.

Forskere finder genetiske mutationer for blodkræft – årtier inden en diagnose Fundet af mutationer, der udvikler sig til blodkræft over årtier, kan danne grundlaget for tidligere og bedre diagnoser af sygdommen, siger forskerne fra nyt studie præsenteret på ASH.

Asciminib er sikkert og effektivt til hårdt ramte patienter med kronisk myeloid leukæmi Lægemidlet Asciminib viser lovende resultater som tredjelinjebehandling, når tyrosinkinasehæmmere til patienter med kronisk myeloid leukæmi ikke er nok.

Martin Hutchings på ASH: Højere end forventet responsrater med nyt Genmab-middel Et bispecifikt antistof fra Genmab viser i forsøg med patienter med svær at behandle relaps eller refraktær non-Hodgkins lymfom overraskende gode resultater. Studiet blev præsenteret på ASH af overlæge fra Rigshospitalet.

CAR-T-celleterapi viser lovende resultater som behandling af non-Hodgkins lymfom Data fra et fase 2-studie med en CAR T-celleterapi (axicabtagene ciloleucel) som behandling til patienter med refraktær eller relaps non-Hodgkins lymfom tegner godt.

Ingen sammenhæng mellem enzymaktivitet og bivirkninger ved asparaginasebehandling Patienter med akut lymfatisk leukæmi har stor risiko for at udvikle bivirkninger ved behandling med asparaginase. Men høj enzymaktivitet under behandlingen øger ikke risikoen, viser et nyt stort, danskledet studie.

Første succesfulde andenlinjebehandling af GVH Lægemidlet ruxolitinib var i et studie i stand til at lindre symptomerne på graft-versus-host sygdom (GVH) hos dobbelt så mange patienter som den hidtil bedst mulige behandling til patientgruppen.

Seglcelleanæmi øger risiko for komplikationer ved smitte med COVID-19 Alvorlig seglcelleanæmi øger risikoen for udvikling af specifikke komplikationer ved smitte med COVID-19.