Et nyt fase 3-studie med 54 patienter viser, at behandling med genterapien etranacogene dezaparvovec hos 96 pct. af patienterne var i stand til at eliminere deres behov for faktor IX erstatningsterapi i mere end seks mdr.  Fundet peger på, at én enkelt behandling med etranacogene dezaparvovec kan være nok til, at patienter med hæmofili B ikke længere har behov for faktor IX erstatningsterapi. Forskningsresultatet blev offentliggjort som et ‘late breaking abstract’ på den årlige kongres for American Society of Hematology...