Læger jubler: Behandling mod cystisk fibrose er nu godkendt til børn i EU
Med EU-Kommissionens godkendelse af kombinationsbehandlingen med lægemidlerne Kaftrio og Kalydeco til børn i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose forventer overlæge Michael Perch fra Afdeling for Hjertesygdomme, Afsnit for Lungetransplantation, på Rigshospitalet, at antallet af lungetransplantationer på børn og unge vil blive markant reduceret, og i bedste fald helt kan undgås.Foto: Joachim Rode

Læger jubler: Behandling mod cystisk fibrose er nu godkendt til børn i EU Kaftrio er i kombination med Kalydeco blevet godkendt af EU-kommissionen til børn i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose. Danske overlæger jubler over de gode udsigter for børnene.

Flere end 1.500 europæiske børn med cystisk fibrose kan nu se frem til at kunne blive behandlet med en af de bedste behandlinger på markedet. Der er tale om kombinationen af lægemidlerne Kaftrio og Kalydeco, der har vist sig at gøre underværker for voksne og børn over 12 år med sygdommen.

Denne godkendelse har været ventet, og vi glæder os til at kunne tilbyde den meget effektive behandling

Tacjana Pressler, overlæge, Afdeling for Infektionssygdomme, Rigshospitalet

Nu kommer kombinationsbehandlingen også børn med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år til gode, da EU-kommissionen netop har godkendt kombinationen af Kaftrio og Kalydeco til den aldersgruppe. Og det får danske eksperter til at juble.

Vertex, der står bag Kaftrio, og Amgros har indgået en porteføljeaftale, som betyder, at danske børn kan blive blandt de første til at få adgang til behandlingen.

»Det vil få stor betydning, at der kan interveneres tidligt i sygdomsforløbet, inden der sker organskade. Hvis denne behandling påbegyndes i barnealderen, og under forudsætning af at effekten holder, vil det ændre forløbet for en patient med cystisk fibrose fra en sygdom med mange organmanifestationer og gradvis sygdomsprogression til potentielt set en normal tilværelse,« siger klinisk lektor og overlæge Michael Perch fra Afdeling for Hjertesygdomme, Afsnit for Lungetransplantation, på Rigshospitalet.

Michael Perch står ofte med ansvaret, når patienter med cystisk fibrose skal lungetransplanteres, og han forventer, at vi herhjemme kommer til at se store ændringer i demografien blandt de patienter, som skal tilbydes en lungetransplantation.

»Patienter med cystisk fibrose har tidligere udgjort en betydelig del af de patienter, der i Danmark har haft behov for en lungetransplantation. I enkelte tilfælde har dette været i barne- eller tidlig voksenalder. Vi håber, at det ikke længere bliver aktuelt at foretage lungetransplantationer på børn og unge med cystisk fibrose, men at kunne udskyde tidspunktet til senere i livet eller i bedste fald helt undgå transplantation, hvis behandlingen påbegyndes tidligt,« siger han.

Normaliserer slimen i lungerne

Cystisk fibrose er en arvelig sygdom, der er sjælden, livsforkortende og især rammer luftvejene og mavetarmkanalen.

500 danskere har en diagnose med sygdommen, heraf cirka 200 børn.

Lægemidlet Kaftrio virker ved at modulere den gendefekt, der fører til produktionen af sejt slim, hvilket i lungerne blandt andet betyder ophobning af skadelige bakterier, der over tid ødelægger lungevævet.

Med behandling med Kaftrio er det ikke længere et problem, og det betyder, at patienter meget længere kan leve et forholdsvist symptomfrit liv med cystisk fibrose.

Behandlingen med Kaftrio og Kalydeco er målrettet en specifik klorkanal i lungerne. Denne klorkanal er ansvarlig for at transportere vand og salt.

Når klorkanalen er i udu, bliver sammensætningen af slim i lungerne uhensigtsmæssig med for lidt indhold af vand. Det gør slimen sej og ideel for bakterier at slå sig ned i.

Behandlingen med Kaftrio og Kalydeco retter op på funktionen af klorkanalen og stimulerer dens funktion. Det normaliserer vandtransporten.

Har gjort underværker for voksne med cystisk fibrose

Siden behandlingen blev taget i brug til voksne i Danmark for omkring halvandet år siden, har patienter med sygdommen oplevet, hvordan en tung sygdomsbyrde er blevet løftet fra deres skuldre og fra deres lunger.

Patienterne har oplevet, at deres lungefunktion er øget med op til 30 til 40 pct. på en uge, og at de nu ikke hoster så meget, som de har gjort før. En del patienter har lægerne endda fjernet fra ventelisten til en lungetransplantation, simpelthen fordi de har fået det så meget bedre, at det ikke er nødvendigt lige nu og her.

Overlæge på Afdeling for Infektionssygdomme ved Rigshospitalet Tacjana Pressler er overbevist om, at de danske læger også vil opleve meget positive resultater, når børn påbegynder kombinationsbehandlingen.

»Denne godkendelse har været ventet, og vi glæder os til at kunne tilbyde den meget effektive behandling til denne gruppe patienter. Vi forbereder et undersøgelsesprogram for at kunne følge både effekt og være i stand til at kunne opdage eventuelle bivirkninger i denne meget unge patientgruppe, da vi forventer, at de skal behandles i rigtig mange år,« siger hun.

Læs også:

Læger måber over ny behandling af cystisk fibrose

Overlæge glæder sig over mulig behandling til børn med cystisk fibrose

 

Kommentarer

Skriv kommentar