En ny CRISPR-baseret terapi, kaldet CTX001, har vist lovende første takter i et klinisk forsøg med 10 patienter med seglcelleanæmi eller transfusions-afhængig thalassæmi. Resultaterne, der netop er blevet præsenteret på den årlige kongres for American Society of Hematology (ASH), er de første i verden til at teste en CRISPR/Cas9-genediteringsteknologi i mennesker med en genetisk sygdom. »Der er et stort behov for nye terapier til patienter med seglcelleanæmi eller transfusions-afhængig thalassæmi. Hvad vi har været i stand til at gøre i...
Denne artikel er forbeholdt abonnenter.
Har du allerede abonnement?
Prøv Dagens Medicin gratis i 4 uger*
Du får fri adgang til alt vores indhold og vores daglige nyhedsbrev tilsendt i 4 uger.
Efter 4 uger fortsætter prøveabonnementet som et alm. betalingsabonnement, med mindre du opsiger forinden.
*Som læge/stud. med. er det digitale abonnement på Dagens Medicin helt gratis
