Medicinrådet siger nej til ny behandling af uhelbredeligt syge børn

Medicinrådet siger nej til ny behandling af uhelbredeligt syge børn Prisen på det banebrydende lægemiddel Spinraza er ifølge Medicinrådet urimelig høj, og rådet vil derfor ikke anbefale det som standardbehandling til børn med den sjældne muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi.

Medicinrådet vil ikke anbefale lægemidlet Spinraza (nusinersen) som standardbehandling til børn med den sjældne muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi. Medicinrådet har på et møde i dag vurderet, at prisen for Spinraza er urimelig høj, og at det derfor ikke kan anbefales som standardbehandling. Spinraza kan dog anvendes til protokolleret ibrugtagning til præsymptomatiske spædbørn og patienter med SMA type I, skriver Medicinrådet på sin hjemmeside.

»Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Medicinrådet mener ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlangende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til 5q spinal muskelatrofi. Derfor siger vi nej til anbefaling til standardbehandling,« siger Steen Werner Hansen, der deler formandskabet for Medicinrådet med Jørgen Schøler Kristensen, i en udtalelsen.

Medicinrådet anbefaler dog, at læger i visse tilfælde kan tage Spinraza i brug som protokolleret behandling. Det indebærer, at midlet ud fra fastlagte kriterier og med dataopsamling kan gives til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling.

Spinraza er den første egentlige behandling af den sjældne arvelige muskelsvindsygdom Spinal muskelatrofi – en sygdom, der rammer nervecellerne i rygmarven og medfører svind af musklerne. Sygdommen, der oftest opdages inden for de første seks måneder efter fødslen, er uhelbredelig, og indtil nu har behandlingen bestået i afhjælpe nogle af de komplikationer, som det syge barn har. Lægemidlet, der er udviklet af Biogen, blev i maj 2017 godkendt til brug i EU, og behandlingen med midlet koster som udgangspunkt ca. fire mio. kr. per patient for det første års behandling, og ca. to mio. kr. for de efterfølgende år. Midlet skal anvendes resten af livet, så længe der er effekt af behandlingen.

»Nusinersen er et revolutionerende lægemiddel, fordi det er den første behandling af spinal muskelatrofi. Derfor er det særdeles frustrerende, at Biogen ikke er villige til at tilbyde behandlingen til en rimelig pris, som ville kunne komme alle patienterne til gode. Men hvis ansøgeren vælger at komme med en ny pris, vil vi på ny vurdere, om den nye pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske merværdi,« siger Steen Werner Hansen.

I august gennemførte Medicinrådets den første vurdering af klinisk merværdi ved behandling med Spinraza. Konklusionen var, at midlet giver en vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med positive gentest for såkaldte SMA-mutationer. I denne gruppe er nyfødte, der endnu ikke har udviklet symptomer – typisk søskende til diagnosticerede børn

Også for børn med SMA type 1 vurderede Medicinrådet, at der var en vigtig klinisk merværdi. Denne gruppe består af børn, hvor sygdommen viser sig i 0-6 måneders alderen. For de præsymptomatiske børn er der dog meget lav evidenskvalitet, og for SMA type 1 er der lav evidenskvalitet. For begge grupper er der tale om ganske få patienter. Ifølge Muskelsvindfonden er der aktuelt fem til seks spædbørn, der lider af SMA type 1 i Danmark, og der fødes årligt ét barn med sygdommen.

For patienter med SMA type II har Medicinrådet vurderet, at der er lille klinisk merværdi (meget lav evidenskvalitet), og for patienter med SMA type III er der ikke-dokumenterbar klinisk merværdi (ingen evidens). Børn med SMA II får de første symptomer, når der mellem 5 og 12 måneder og bliver typisk diagnosticeret, inden de er 1½-2 år. SMA III er den mildeste form af sygdommen, hvor symptomerne viser sig, efter barnet er 18 måneder.

Muskelsvindfonden vurderer, at der i alt er 150-170 danske børn med spinal muskelatrofi.

Kommentarer

  1. Jeg forstår ikke overskriften i denne artikel eller tilsvarende journalistiske artikler om Medicinrådets beslutning om at protokolleret behandling med Spinraza (nusinersen) til de to patientgrupper, hvor der er nogen klinisk merværdi – om end dokumenteret med lav eller meget lav evidens. Det eneste fornuftige, når effekt- og safety dokumentation savnes er da at anbefale behandling med stoffet under protokollerede vilkår – kun sådan får vi samlet de data, der skal til for at vurdere stoffet. Hvordan i alverden det udråbes til et nej – det forstår jeg simpelthen ikke.

Skriv kommentar