Eksperimentel medicin viser god effekt på sjælden knoglesygdom Et lægemiddel kan give børn med den sjældne knoglesygdom, hypophosphatasia, håb om en fremtidig behandlingsform.

Knoglesygdommen skyldes en medfødt enzymdefekt, der hæmmer knogleudvikling og kan føre til livstruende lidelser. Forskere har nu udviklet et lægemiddel, der efterligner den manglende enzymfunktion, hvilket lindrer sygdommen. Det fremgår af et studie offentliggjort i New England Journal of Medicine. Det nye lægemiddel kaldes asfotase alfa, og virker ved at efterligne det manglende enzym, kaldet […]

Desværre, kun abonnenter har adgang til at læse denne artikel.

Få et prøveabonnement