Et nyt tilbud med en lavere pris på lægemidlet Spinraza har ikke ændret på Medicinrådets holdning til, om midlet skal tilbydes som standardbehandling til patienter med den sjældne sygdom spinal muskelatrofi.

Medicinrådet sagde første gang nej til Spinraza på sit møde i oktober, og efterfølgende har Biogen og Amgros forhandlet om en ny og lavere pris. På baggrund af det nye tilbud fra Biogen har Amgros udarbejdet nye omkostningsanalyser.

Prisfaldet har dog ændret på rådets opfattelse, at prisen på behandling med Spinraza er urimeligt høj i forhold til den dokumentation, som Biogen har fremlagt for effekten af Spinraza.

»Ansøger har givet en ny pris, men ikke nye data. Prisen er fortsat for høj i forhold til den effekt, ansøger kan dokumentere, og derfor fastholder vi vores anbefaling. Vi kan kun opfordre ansøger til at foretage studier, så vi får ny data, der kan vise effekten af nusinersen,« udtaler Jørgen Schøler Kristensen, der er formand for Medicinrådet, i en kommentar op rådets hjemmeside.

Hvor stor en prissænkning, Biogen har tilbudt Amgros, er ikke kendt, men Biogens danske direktør Janne Harder har over for MedWatch indikeret, at prisen er konkurrencedygtig i forhold til den pris, som Biogen har tilbudt de svenske myndigheder, og som fik den svenske prioriteringsmyndighed NT-rådet til at anbefale Spinraza til patienter under 18 år med spinal muskelatrofi  af både type 1 og 2.

I Norge har prioriteringsorganet ‘Beslutningsforum for nye metoder’ i flere omgange afvist at anbefale ibrugtagning af Spinraza.

Fortsat protokolleret ibrugtagning

Uden rabat vil et års behandling med Spinraza koste 3,72 mio. kr. i det første år og 1,86 mio. kr. om året i de efterfølgende år. Behandlingen skal fortsætte resten af livet, så længe der er effekt af behandlingen.

Spinraza er den første egentlige behandling af den sjældne arvelige muskelsvindsygdom spinal muskelatrofi – en sygdom, der rammer nervecellerne i rygmarven og medfører svind af musklerne. Sygdommen, der oftest opdages inden for de første seks måneder efter fødslen, er uhelbredelig, og indtil nu har behandlingen bestået i at afhjælpe nogle af de komplikationer, som det syge barn har.

Medicinrådet anbefaler fortsat, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af Spinraza til en mindre gruppe patienter: præsymptomatiske spædbørn samt til patienter med SMA type I med to til tre SMN2-kopier og symptomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respirationsbehandling. I forhold til anbefalingen fra 12. oktober har Medicinrådet tilføjet, at patienterne med SMA type I kan have to til tre SMN2-kopier frem for to kopier.