Andreas Glenthøj
Genterapi kan være på vej til danske patienter med ekstremt sjælden blodsygdom Overlæge Andreas Glenthøj står bag en kortlægning af konsekvenserne af at leve med den ekstremt sjældne blodsygdom pyruvatkinasemangel. Nu får danske patienter måske snart mulighed for at være med i forsøg med genterapi til behandling af sygdommen.
NICE anbefaler ekstremt dyr CRISPR-baseret gen-terapi mod sjælden blodsygdom Den britiske sundhedsmyndighed NICE anbefaler den ekstremt dyre behandling Casgevy til patienter med den sjældne blodsygdom beta-thalassæmi. Det er vigtigt med en anbefaling i Storbritannien, fordi det giver lægemiddelproducenten et incitament for at holde produktet på det europæiske marked, siger dansk overlæge.
Ekstremt overbevisende resultater med behandling til seglcelleanæmi og beta-talassæmi CRISPR-baseret genterapi til behandling af patienter med seglcelleanæmi eller beta-talassæmi viser sig frem på imponerende vis på den årlige kongres for European Hematology Association. Resultaterne er ekstremt overbevisende, siger forsker, der ikke har noget imod at blive en smule arbejdsløs på grund af en kurativ behandling.
Flotte danske bidrag på EHA 2021 Årets store kongres for European Hematology Association er nået sin ende, og danske forskere har bidraget til kongressen med både fase 3-studier og registerstudier i verdensklasse.
Fase 3-studie med behandling mod sjælden blodsygdom viser lovende resultater Nyt lægemiddel viser særdeles lovende resultater hos patienter med en række medfødte blodsygdomme, som der i dag ikke findes gode behandlinger mod. Dansk overlæge bag studiet er meget positiv over resultaterne.
