Læger måber over ny behandling af cystisk fibrose
Det er over­raskende positive erfaringer, overlægerne Michael Perch og Tacjana Pressler har gjort sig i mødet med patienter med cystisk fibrose, siden en ny behandling kom til landet for et år siden. Udover langt bedre livskvalitet ser man hos nogle forbedret lungefunktion på op til 40 pct.Foto: Rigs­hospitalet

Læger måber over ny behandling af cystisk fibrose For omkring et år siden kom en ny behandling til personer med cystisk fibrose til Danmark. Ifølge læger på Rigshospitalet er de erfaringer, man siden har gjort sig med behandlingen, hidtil uset positive.

En kombination af lægemidlerne Kaftrio og Kalydeco har fuldstændigt ændret livet for rigtig mange danskere med cystisk fibrose.

Siden behandlingen blev taget i brug for omkring et år siden, har patienter med sygdommen oplevet, hvordan en tung sygdomsbyrde er blevet løftet fra deres skuldre og fra deres lunger.

Patienter har oplevet, at deres lungefunktion er øget med op til 30-40 pct. på en uge, og at de nu ikke hoster så meget, som de har gjort før. En del patienter har lægerne endda fjernet fra ventelisten til en lungetransplantation, simpelthen fordi de har fået det så meget bedre, at det ikke er nødvendigt lige nu og her.

På Rigshospitalet har lægerne svært ved at få armene ned.

Jeg forventer, at vi i fremtiden ikke længere skal transplantere børn med cystisk fibrose. Det skyldes den her nye form for behandling

Michael Perch, overlæge, Afdeling for Hjertesygdomme, Afsnit for Lungetransplantation på Rigshospitalet

»Det er stadig meget tidligt at evaluere på behandlingen, men vores første erfaringer er enormt positive. Så godt som alle patienter hoster mindre, og deres livskvalitet har også fået et markant løft. Det er en helt ny verden, som denne behandling har åbnet op for,« fortæller overlæge på Afdeling for Infektionssygdomme ved Rigshospitalet Tacjana Pressler. 

Tacjana Pressler har til daglig at gøre med patienter med cystisk fibrose, og hun oplever forandringerne fra dag til dag.

Børn skal ikke lungetransplanteres

En anden af de læger, som ofte har med patienter med cystisk fibrose at gøre, er klinisk lektor og overlæge Michael Perch fra Afdeling for Hjertesygdomme, Afsnit for Lungetransplantation, på Rigshospitalet.

Michael Perch står ofte med ansvaret, når patienter med cystisk fibrose skal lungetransplanteres, og han forventer, at vi i Danmark fremadrettet kommer til at se store ændringer i demografien blandt de patienter, som skal tilbydes en lungetransplantation.

Han fortæller, at siden lungetransplantationsprogrammets begyndelse i 1992 har flere teenagere med cystisk fibrose fået en lungetransplantation. Sådan ser det måske ikke ud i fremtiden.

»Det har allerede flyttet sig lidt hen over årene, så patienter med cystisk fibrose på venteliste til en lungetransplantation er blevet ældre, men jeg forventer, at vi i fremtiden ikke længere skal transplantere børn med cystisk fibrose. Det skyldes den her nye form for behandling. Den samme historie hører jeg fra mine internationale kollegaer rundt om i verden,« forklarer Michael Perch.

Forbedrer funktion af klorkanal

Den nye behandling adskiller sig markant fra tidligere behandlinger ved, at medicinen tager fat om roden på problemet for patienter med cystisk fibrose og ikke bare konsekvenserne.

Hidtidige behandlinger har blandt andet sigtet mod at løsne op for den seje slim, som patienter med cystisk fibrose har i lungerne, og som er grobund for de bakterier, der ender med at ødelægge lungerne helt.

Behandlingen med Kaftrio og Kalydeco er i stedet målrettet en specifik klorkanal i lungerne.

Denne klorkanal er ansvarlig for at transportere vand og salt. Når klorkanalen er i udu, bliver sammensætningen af slim i lungerne uhensigtsmæssig med for lidt indhold af vand. Det gør slimen sej og ideel for bakterier at slå sig ned i.

Behandlingen med Kaftrio og Kalydeco retter op på funktionen af klorkanalen og stimulerer dens funktion. Det normaliserer vandtransporten.

Resultatet for patienterne er primært, at slimen bliver lettere at få op af lungerne.

Vi behøver ikke engang at måle på lungefunktionen for at se effekten. Det er tydeligt med det samme

Tacjana Pressler, overlæge,  Afdeling for Infektionssygdomme ved Rigshospitalet

»Når vi behandler vores patienter, sker der først det, at de begynder at hoste mere, end de har gjort før. Men så pludselig stopper de med at hoste, fordi slimen er blevet løsnet og er kommet ud af lungerne. For patienterne er det en helt ny verden, at de ikke hoster mere. Deres partnere fortæller også, at de ikke længere bliver vækket af hoste hele natten,« siger Tacjana Pressler.

Op til 40 pct. forbedret lungefunktion

Erfaringerne fra Rigshospitalet er overvældende positive.

Fra kliniske studier med behandlingen ved lægerne, at de kan forvente en gennemsnitlig forbedring i lungefunktionen på omkring 15 pct. På Rigshospitalet stiger lungefunktionen for nogle patienter med op til 30-40 pct.

Tacjana Pressler fortæller, at lægerne førhen har været tilfredse, hvis behandling med antibiotika har opnået en forbedret lungefunktion på fem til seks pct.

»Vi behøver ikke engang at måle på lungefunktionen for at se effekten. Det er tydeligt med det samme. Herudover beskriver patienterne, at de får meget mere energi, fordi deres kroppe ikke længere er i konstant kamp for at nedkæmpe lungeinfektionen. Den her behandling giver patienterne noget, som vi ikke har set med nogen form for behandling før,« siger hun.

Behandling har effekt på hele kroppen

En anden fordel ved den nye behandling er, at der indtil videre ikke er betydende bivirkninger, som der eksempelvis er ved antibiotikabehandling.

Effekten af en antibiotikabehandling er kun kortvarig og skal derfor gentages jævnligt. Desuden er antibiotikabehandling behæftet med forskellige bivirkninger, som ikke ses ved den nye behandling. Det er for eksempel antibiotikas påvirkning af tarmmikrobiotaen.

Cystisk fibrose-patienter har også problemer med fordøjelsen på grund af slimdannelsen, og derfor er det et velkendt problem, at patienterne er undervægtige. Det skyldes, at de simpelthen mangler fordøjelseselementer i deres tarmsystem.

»Behandlingen med Kaftrio og Kalydeco retter op på funktionen af klorkanalen og stimulerer dens funktion. Det sker ikke kun i lungerne, men også i andre organer, og mange patienter fortæller, at også deres mave fungerer bedre. Vi begynder også at se, at nogle patienter endda bliver overvægtige, fordi den nye behandling gør, at de nu udnytter den indtagne føde meget bedre, end de hidtil har gjort,« siger Tacjana Pressler og fortsætter: 

»Det er en positiv effekt, fordi det er et tegn på, at deres kroppe har det bedre, og det har også betydning for deres energiniveau. Behandlingen har ikke kun en effekt på lungefunktionen.«

Overlægen uddyber, at der endnu mangler studier af langtidseffekten af behandling med Kaftrio og Kalydeco, men hvis det viser sig, at effekten ikke aftager med tid, vil behandlingen for altid have ændret ved betydningen af en diagnose med cystisk fibrose.

»Som det ser ud nu, ligner det, at behandlingen fortsætter med at have den samme gode effekt, og det håber vi naturligvis på. Hvis det holder, vil behandlingen virkelig have flyttet noget for patienterne.«

Michael Perch er enig i vurderingen.

Jeg må også sige, at vi holder vejret og kniber os selv i armen, for kan det virkelig passe, at der ikke er lidt malurt i bægeret et eller andet sted?

Michael Perch, overlæge, Afdeling for Hjertesygdomme, Afsnit for Lungetransplantation på Rigshospitalet

 

»Man kan godt forestille sig, at cystisk fibrose ender med at blive en livslang kronisk sygdom, som man kan holde nede med medicin. Det vigtige er dog, at man får sat ind med medicin tidligt, så lungefunktionen bliver bevaret, og man kan undgå de ødelæggende infektioner og følger af disse, som ikke er der til at begynde med. Jeg må også sige, at vi holder vejret og kniber os selv i armen, for kan det virkelig passe, at der ikke er lidt malurt i bægeret et eller andet sted?« siger han.

Undersøger behandling til endnu yngre patienter

Et vigtigt aspekt i begge overlægers betragtninger er vigtigheden af at begynde behandlingen af patienter tidligt – inden infektioner gør skade på lungerne og nedsætter lungefunktionen.

Behandlingen med Kaftrio og Kalydeco er indtil videre kun godkendt i Danmark til personer ned til 12 år. Dog har producenten bag behandlingen allerede gang i forsøg med børn i alderen 6 til 11 år. Hvis de resultater viser sig at give denne gruppe af unge patienter samme positive effekt, er planen at afprøve behandlingen på en endnu yngre patientgruppe.

Forsøgene med de 6-11-årige er også ved at være færdige, og det forventes, at positive resultater kan bane vejen for en udvidelse af patientpopulationen.

»Man bliver født med sygdommen, og den progredierer ofte hurtigt. Får man ikke sat en stopper for det, bliver lungerne ødelagt over tid. Men kan vi starte med behandlingen tidligt hos børn med normal lungefunktion, kan de måske bevare lungefunktionen på trods af sygdom og uden at få de samme problemer, som voksne har i dag,« fortæller Tacjana Pressler.

»Det kan betyde, at de børn, som fødes med sygdommen i dag, vil bevare lungefunktionen, leve lige så længe som andre og måske slet ikke får behov for en lungetransplantation.« 

God nyhed til forældre

Marianne Skov er overlæge på Rigshospitalets afdeling for børn og unge og CF Center København. Hun har mange gange måttet være den, som skulle fortælle nybagte forældre, at deres barn er født med cystisk fibrose, og hvad det har af konsekvenser. 

I dag er beskeden ikke så tung som før. Det skyldes, at der nu er håb.

»Det er naturligvis et chok for forældrene, og meget tidligt i samtalen melder spørgsmålet sig, hvilke fremtidsudsigter deres barn har. Her er det en lettelse, at vi tør være mere positive nu med den nye behandling, blandt andet når det gælder den forventede levealder, og hvilket liv man kan leve med sygdommen,« forklarer Marianne Skov.

Kan komplicere transplantationer

Michael Perch fortæller, at patienter med cystisk fibrose har stået for i omegnen af 30 pct. af alle de lungetransplantationer, som er udført på Rigshospitalet siden 1992.

Typisk har cystisk fibrose-patienter, der skulle transplanteres, været i aldersgruppen 18 til 40 år. Med den nye behandling forventer han dog, at aldersgruppen kommer til at flytte sig højere op. Han fortæller også, at behandlingen har gjort, at lægerne har fjernet nogle patienter fra venteliste, fordi de meget simpelt har fået det markant bedre.

Selvom det altovervejende er positivt, at udsigten til at lungetransplantere børn og unge med cystisk fibrose snart er fortid, er det ikke helt uden problemer.

»Man kan dele patienter med cystisk fibrose op i to grupper. Den ene bliver behandlet så tidligt, at de måske aldrig får behov for en lungetransplantation. Det er rigtig godt. Den anden gruppe får måske kun udskudt tidspunktet for et behov for en lungetransplantation, og det kommer med sine helt egne problemer,« siger Michael Perch.

Han uddyber, at mange patienter med cystisk fibrose eksempelvis også har diabetes eller er koloniserede med resistente bakterier, som i transplantationssammenhæng kan udgøre et problem.

»Bliver patienterne ti år ældre, inden de får behov for en transplantation, kommer andre ting til at blive problematiske. Har de som eksempel levet i ti år mere med diabetes, er det ikke en fordel. Men det er selvfølgelig værd at huske på, at år levet aldrig kan blive til år tabt. Så må vi håndtere de nye problemer, som opstår, når patienter med cystisk fibrose lever længere, end de nogensinde har gjort før,« siger Michael Perch.

Udsigt til pensionistlivet

Det store spørgsmål, som både patienter, forskere og læger stiller sig netop nu, er også: Hvor meget mere kan patienter med cystisk fibrose forvente at leve med den nye form for behandling?

Fordi behandlingen er så ny, findes de tal slet ikke endnu.

Tacjana Pressler fortæller, at simulationsberegninger har indikeret, at de patienter, som får løftet deres lungefunktion med fem til otte pct., kan forvente at bliver otte år ældre, end de ellers havde udsigt til.

For patienter, som får løftet lungefunktionen endnu mere, vil tallet uundgåeligt være højere.

»Da jeg begyndte arbejdet med patienter med cystisk fibrose, fik de i Danmark automatisk invalidepension, når de fyldte 18 år. Sådan er det ikke længere, og i dag har jeg sågar patienter, som bekymrer sig om, at de har udsigt til at skulle have et helt arbejdsliv og en dag blive pensioneret. De havde aldrig forventet, at de en dag skulle på pension og har heller ikke sparet op til det. Det er en helt ny verden, som den nye medicin åbner op for,« siger Tacjana Pressler.

Skriv kommentar