Ikke alle patienter med blodsygdommen paroksystisk nokturn hæmoglobinuri (PNH) har effekt af de nuværende behandlinger med enten ravulizumab eller eculizumab til at få kontrol med anæmien. Ravulizimab og eculizumab har ellers radikalt ændret behandlingslandskabet ved PNH, hvor mutationer i blodets stamceller gør, at blodcellerne ikke er beskyttet mod immunforsvarets komplementangreb på kroppens egne celler. Begge typer af behandling er komplementblokerende lægemidler og stopper effektivt immunforsvarets angreb på de røde blodceller. For patienter betyder det markant forbedring i blodprocent samt lavere...