Danmark skal have en ny ambitiøs strategi for personlig medicin. Det har SVM-regeringen givet håndslag på. Det er positivt.
Med en ny strategi kan patienterne se frem til flere skræddersyede behandlinger, mens sundhedsvæsenet kan sikre mere effektiv udnyttelse og mindre spild af sine ressourcer.
Samtidig kan en ny strategi for personlig medicin spille sammen med den ambitiøse strategi for life science, som regeringen fremlagde for nylig.
Men for at lykkes er det vigtigt, at strategien adresserer særligt tre udfordringer; nemlig at sikre bedre adgang til danske sundhedsdata, systematisk viden- og erfaringsdeling om personlig medicin, samt udvikling af effektbaserede betalingsmodeller ved ibrugtagning af ny medicin.
Desuden bør strategien hvile på robuste offentlig-private partnerskaber, der kan sikre en effektiv implementering af personlig medicin. Hvordan det kan ske, vender vi tilbage senere. Først udfordringerne.
Vores sundhedsdata skal udnyttes bedre
I dag er der bred enighed om, at potentialet i vores sundhedsdata slet ikke udnyttes fuldt ud. Det er der flere grunde til. En forældet lovgivning kombineret med tekniske snubletråde betyder helt lavpraktisk, at sundhedsdata ikke kan udveksles og deles hurtigt og gnidningsfrit på tværs af regionerne.
Et andet problem er, at data, der er indsamlet til ét formål, f.eks. kvalitetssikring, ikke kan anvendes til andre formål, f.eks. analyse af hvordan patienterne responderer på en given behandling. Et tredje er, at offentlige og private forskere ofte må vente i årevis på at modtage data til deres forskning.
Der er brug for en revision af den gældende lov om sundhedsdata, og opbygning af en stærk datainfrastruktur. Ligesom der skal sikres enkle regler for sikker, hurtig og fortrolig adgang til og deling af kodede og anonymiserede af sundhedsdata, hvor det ikke er muligt at identificere det enkelte individ. De tiltag er afgørende for at udnytte det unikke potentiale i danske sundhedsdata. Men det haster.
Nationalt videnscenter
I de seneste par årtier har det europæiske lægemiddelagentur, EMA, godkendt en række lægemidler til personlig medicin. Herunder også såkaldt avanceret medicinsk terapi (ATMP), f.eks. gen- og celleterapi.
Frem til 2030 forventer EMA op til 20 ansøgninger om lægemidler til personlig medicin og ATMP’er. Hvert år. De nye terapier repræsenterer et paradigmeskifte i medicinsk behandling.
I sin strategi for life science frem mod 2030 har regeringen tilkendegivet, at den vil fremme udvikling og ibrugtagning af effektive avancerede terapier (ATMP’er). Det skal ske konkret ved at understøtte en national samarbejdsstruktur på tværs af sundhedsvæsenet, forskningsverden og lægemiddelindustrien, gennemføre analyser og pilotprojekter samt etablere styrket tidlig regulatorisk rådgivning hos Lægemiddelstyrelsen.
En ambitiøs strategi for personlig medicin bør hvile på robuste partnerskaber mellem offentlige og private aktører.
Vi hilser initiativerne velkommen. Vi vil samtidig opfordre til, at der etableres et nationalt videnscenter for personlig medicin og ATMP. Centeret skal sætte en klar strategisk retning for, hvordan sundhedsvæsenets aktører kan sikre en sammenhængende og koordineret udvikling af den tekniske infrastruktur, uddannelse og opkvalificering af relevante faggrupper.
Der skal også investeres i modernisering af laboratorier, indsamling og analyse af kliniske Real World Data, samt brug af kunstig intelligens til analyse og fortolkning af data. Ligesom centeret skal facilitere en løbende erfaringsudveksling mellem klinikere, beslutningstagere og interessenter om brugen af personlig medicin og ATMP’er.
De initiativer kan være med til at sikre en vellykket implementering af ATMP’er i Danmark. Ligesom de kan sikre Danmark en stærk position på den internationale scene som et attraktivt land, når life science-industrien søger samarbejdspartnere til forskning, udvikling og klinisk afprøvning af nye avancerede terapier og lægemidler til personlig medicin.
Effektbaserede betalingsmodeller skal sikre hurtig adgang til ny innovation
Et tredje tema bør være udvikling og ibrugtagning af effektbaserede betalingsmodeller til afregning af nye dyre lægemidler, herunder ATMP’er til små og sjældne diagnoser, hvor patientpopulationen tilsvarende er meget lille.
Det europæiske lægemiddelagentur, EMA, godkender typisk ATMP’er på baggrund af data fra et fase 2-studie. Til forskel fra fase 3-studier indgår betydeligt færre patienter i et fase-2 studie. Det betyder også, at studiets resultater er forbundet med en større statistisk usikkerhed.
Af etiske grunde vælger EMA alligevel at godkende lægemidlet på baggrund af resultater fra fase-2 studier, fordi det gælder for en lille patientpopulation med et stort udækket medicinske behov, som bogstaveligt talt ikke har tid til at vente på en virksom behandling.
Men når Medicinrådet skal tage stilling til, om lægemidlet skal være tilgængeligt for danske patienter, vendes tommelfingeren imidlertid ofte nedad. Dokumentationen for sikkerhed, effekt og bivirkninger er mangelfuld, mens prisen er for høj, vurderer rådet.
Det er en uholdbar situation for patienterne.
Der er derfor brug for konkrete modeller for effektbaserede betalingsmodeller, der hviler på tidstro danske sundhedsdata, Real World Data. De kan danne afsæt for en betalingsmodel, hvor prisen for lægemidlet afspejler den reelle effekt, der opnås gennem behandling og således reflekterer konkrete behandlingsmål, for eksempel diagnostisk udredning, monitorering og justering af behandling, stabil sygdomstilstand, helbredelse og senfølger.
Offentlig-private partnerskaber skal sikre et højt ambitionsniveau
En ambitiøs strategi for personlig medicin bør hvile på robuste partnerskaber mellem offentlige og private aktører. Den udfordring vil vi gerne være med til at løfte.
Vi anbefaler derfor et ‘Samarbejdsforum for personlig medicin og ATMP’, hvor relevante aktører sammen sætter en klar retning for en succesfuld implementering af strategien.
Blandt sine første opgaver kan dette forum udarbejde konkrete forslag til bedre adgang til og udnyttelse af danske sundhedsdata, etablering af et nationalt videnscenter for personlig medicin og ATMP’er, samt et stærkt fundament for effektbaserede betalingsmodeller.
Vi er klar til at tage et ansvar. Og vi ser frem til at indgå i en dialog om konkrete forslag og modeller, der kan gavne patienterne og sundhedsvæsenet, og som kan skabe fortsat vækst og velfærd i samfundet.
Hver især kan vi gøre meget. Sammen kan vi gøre meget mere.
