Rundt om i verden forskes der intensivt i nye terapier til patienter med en lang række sjældne sygdomme.  Disse potentielt set revolutionerende genterapier, celleterapier og vævsterapier rummer potentialet til at gøre en verden til forskel for patienter, der i dag ikke har andre muligheder, fordi de lider af sygdomme, som kun ganske få mennesker lever med på verdensplan. De første kliniske forsøg med disse behandlinger er måske lovende og har i nogle tilfælde helt kureret patienter, der ellers har levet...