Hvor ville det mange gange være dejligt, hvis vi mennesker var som blæksprutter, søstjerner eller firben, der kan genskabe tabte lemmer og væv.

Patienter med en diagnose med slidgigt i knæene har i dag relativt begrænsede behandlingsmuligheder

Maria Høtoft Bengtsen, ph.d. og clinical research medical advisor, Novartis

Så kunne vi hurtigt gro en ny nyre eller genskabe tabt brusk i et slidgigtramt knæ.

Det kan vi ikke – i hvert fald ikke endnu, men det arbejder Novartis på at gøre noget ved.

Med inspiration fra naturens kreationer har Novartis udviklet et lægemiddel, der er beregnet til at genskabe tabt brusk i knæene hos personer med slidgigt.

LNA043, som lægemidlet hedder, er allerede i klinisk fase 2b her i Danmark, og de indledende prækliniske undersøgelser tyder på, at det kan være i stand til at genskabe den type af brusk i knæene, som personer med slidgigt har mistet.

Hos Novartis er forhåbningerne høje til deres interessante lægemiddelkandidat.

»Vi er på et tidligt stadie. Men behandlingen kan have potentialet til at kunne benyttes til patienter med ikke bare slidgigt, men muligvis også andre typer bruskskader, hvor brusken i knæene er beskadiget. LNA043 er i virkeligheden et analogt molekyle, der sætter gang i knæets egen genskabelse af funktionel brusk, hvilket ikke normalt finder sted efter buskskader,« fortæller Maria Høtoft Bengtsen, ph.d. og clinical research medical advisor i Novartis.

Få mulige behandlinger til patienter med slidgigt

Slidgigt i knæet er kendetegnet ved, at brusken i knæet går i stykker over tid. Det kan ske ved eksempelvis gentagne uhensigtsmæssige bevægelser eller ved overvægt.

Når brusken bliver ødelagt, forsøger kroppen selv at udbedre skaden ved blandt andet at fjerne den ødelagte brusk og erstatte den med en anden. Problemet i den sammenhæng er, at den nye brusk ikke er lige så funktionel som type som den brusk, der var der i forvejen, og så ender knoglerne med at støde smertefuldt imod hinanden.

Mere end halvdelen af personer med slidgigt i knæene ender med at skulle have erstattet knæet ved en operation, ligesom smerten forbundet med slidgigt kan forhindre folk i at bevæge sig frit. Det kan lede til udvikling af depression eller hjertekarsygdom.

»Patienter med en diagnose med slidgigt i knæene har i dag relativt begrænsede behandlingsmuligheder. Der findes ingen sygdomsmodificerende lægemidler, så beskeden til patienter er ofte, at de skal tabe sig, træne, gå til fysioterapeut og smertebehandles. Men industrien for life science har blikket rettet imod at lave sygdomsmodificerende behandlinger, der kan bremse progressionen af slidgigt eller måske endda ligefrem forbedre brusken i knæet,« siger Maria Høtoft Bengtsen.

Tester middel i fase 2b

I forskningen har Novartis udviklet LNA043, der er en angiopoietin-like 3 agonist, som er i stand til at modulere en række forskellige signalveje, der er involveret i regenereringen af brusk.

Det, at vi som nation er med til at støtte op om udvikling af ny medicin, kan betyde, at danske patienter hurtigere kan få adgang til nye og effektive lægemidler

Maria Høtoft Bengtsen, ph.d. og clinical research medical advisor, Novartis

Inspirationen til udvikling af LNA043 har Novartis fra naturen selv, hvor forskellige dyr er i besiddelse af molekyler, der som LLA043 kan stimulere til gendannelsen af tabt væv, herunder brusk.

De prækliniske forsøg hos Novartis tyder på, at LNA043 er i stand til at stimulere stamceller i knæene (cartilage derived progenitor stem cells) til at differentiere sig til at blive til kondrocytter, som er modne bruskdannende celler af den type, som kroppen ikke selv er i stand til at gendanne efter brusskade.

Resultaterne fra de prækliniske forsøg har forskerne taget videre til klinikken.

»Efter de prækliniske forsøg har vi også undersøgt LNA043 hos patienter med forskellige bruskskader i knæene, og der kunne vi se, at når vi sprøjtede lægemidlet direkte ind i knæet, blev den gode form for brusk genetableret,« forklarer Maria Høtoft Bengtsen.

Tester lægemiddel på danske patienter

De positive takter fra de prækliniske undersøgelser og de første kliniske forsøg har fået Novartis til at tage skridtet videre og bringe LNA043 i klinisk fase 2.

Det kliniske forsøg, der bliver foretaget med patienter med slidgigt, bliver udført i Danmark på danske hospitaler.

»Tricket er at få knæet til at danne brusk med den rette matrix af proteiner, så det minder om den ubeskadigede brusk, som vi har i knæet til at starte med. Det interessante bliver at se, om patienterne ikke bare gendanner den gode brusk, men hvad det har af betydning for smerter og knæets funktionalitet,« siger Maria Høtoft Bengtsen.

Danske patienter først til at modtage ny behandling

Fase 2b-forsøget, som Novartis udfører i Danmark, blev igangsat lige inden sommerferien, og Maria Høtoft Bengtsen forklarer, at valget af Danmark skyldes, at vi herhjemme har et stærkt forskningsmiljø inden for området.

Det stærke forskningsmiljø kommer ikke kun Novartis til gavn, men det kommer også potentielt set danske patienter til gavn, at ny medicin mod slidgigt bliver testet her i landet.

»Vi har i Danmark nogle rigtig stærke forskningsmiljøer, når det gælder slidgigt i knæene, og det, at vi som nation er med til at støtte op om udvikling af ny medicin, kan betyde, at danske patienter hurtigere kan få adgang til nye og effektive lægemidler, samt at læger på sygehuse får praktisk erfaring med nye typer af behandling,« siger Maria Høtoft Bengtsen.

Hun håber på, at den nye behandling, hvis alt går vel, kan være klar til patienter efter endt udviklingsprogram.

»Tricket er at få knæet til at danne brusk med den rette matrix af proteiner, så det minder om den ubeskadigede brusk, som vi har i knæet til at starte med,« siger Maria Høtoft Bengtsen, clinical research medical advisor, Novartis, om det nye lægemiddel LNA043, hvis prækliniske undersøgelser tyder på, at det kan være i stand til at genskabe brusk i knæene ved slidgigt.