SAN DIEGO (Dagens Medicin) – Amyloidose er en aflejringssygdom, hvor kræftcellen i sig selv ikke gør nogen direkte skade på patienten, men som i blodet genererer en særlig ‘klistret’ variant af et protein, som aflejrer sig i organer og forstyrrer deres normal funktion.

Proteinet kan aflejre sig i mange organer, men det er i særlig grad påvirkningen af hjertet, der er farligt. Her kan amyloidose medføre galopperende hjertesvigt med risiko for død inden for få måneder.

Aflejringerne gør med tiden hjertet så stift, at det ikke længere kan pumpe.

At sygdommen udvikler sig så fatalt, har man hidtil kun kunnet forhindre ved medicinsk behandling, der ‘slukker’ for produktionen af protein. Chancen for, at de eksisterende aflejringer ville opløses af sig selv, er forsvindende lille.

Men nu har det amerikanske medicinalfirma Protena udviklet et antistof, kaldet NEOD001, som man håber er i stand til at kunne opløse aflejringerne.

»Antistoffet NEOD001 møder det, amerikanerne kalder for et ‘unmet medical need’, det vil sige, at der ikke er nogen andre behandlinger mod sygdommen,« siger overlæge, ph.d. dr. med. Morten Salomo fra Rigshospitalets nationale center for højdosisbehandling for amyloidose.

Som dansk investigator på fase 3-studiet mødes han i disse dage med andre landes investigatorer på ASH for at diskutere de foreløbige resultater, erfaringer og udfordringer, som de hver især har oplevet gennem studiet.

»Det igangværende fase 3-studie kombinerer det nye antistof med en allerede velkendt behandling kaldet CyborD. I alt er allerede 150 patienter inkluderet i studiet. I Danmark deltager Rigshospitalet, hvor vi indtil videre har tre potentielle deltagere på trapperne,« siger Morten Salomo, der oplyser, at den første patient påbegynder behandling med antistoffet mens han er her på ASH.

Denne – og de patienter, der fremadrettet bliver inkluderet – vil ud over den eksisterende behandling også få infusioner af det nye antistof.

»På ASH snakker vi om, hvordan det går med de her patienter og hvad fase 1- og 2-studierne har vist – om der er noget nyt om stoffets eventuelle giftighed. Det kunne der godt være set i lyset af, at antistoffet er kørt relativt hurtigt frem til fase 3. Det har man set sig nødsaget til, da aflejringerne er et ret påtrængende problem for disse patienter, som pt ikke har nogen andre muligheder for behandling og helbredelse,« siger han.

Morten Salomo er glad for, at der sker fremskridt inden for denne sygdom, som på grund af sin sjældenhed ellers er i risiko for at blive overset. Det er de færreste, der overhovedet kender til sygdommens eksistens og til dens symptomer med det resultat, at den ofte først opdages meget sent.

»Derfor får vi patienter ind, som typisk er ret syge,« siger Morten Salomo.

Amylodose er blot én ud af mange aflejringssygdomme, som dog i bund og grund ligner hinanden. De har dog også hver deres karakteristika, som f.eks. at kun nogle af dem er arvelige. Dertil kommer, at der findes bestemte typer, som kun rammer hjernen, som f.eks. Alzheimers, mens amyloidose kan opstå i alle andre afkroge af kroppen end hjernen.

»At hjernen går fri ved amyloidose er nok den eneste trøst, patienterne hidtil har haft. De nye behandlingsmuligheder, som nu spirer frem, giver håb for en lysere fremtid,« siger Morten Salomo.