En af verdens dyreste former for behandling har netop fået en tommelfinger opad af den britiske sundhedsmyndighed NICE (National Institute for Health and Care Excellence). Det drejer sig om den CRISPR-baserede genterapi Casgevy (exagamglogene autotemcel), der er udviklet af Vertex og CRISPR Therapeutics til behandling af patienter med de to sygdomme seglcelleanæmi og beta-thalassæmi. NICE valgte i marts at sige nej tak til Casgevy til patienter med seglcelleanæmi, fordi sundhedsmyndigheden fortsat manglede beviser for effekt. Til gengæld anbefaler NICE nu...

Ekstremt overbevisende resultater med behandling til seglcelleanæmi og beta-talassæmi CRISPR-baseret genterapi til behandling af patienter med seglcelleanæmi eller beta-talassæmi viser sig frem på imponerende vis på den årlige kongres for European Hematology Association. Resultaterne er ekstremt overbevisende, siger forsker, der ikke har noget imod at blive en smule arbejdsløs på grund af en kurativ behandling.
Skriv en kommentar
CAR-T godkendt af Medicinrådet: De danske hæmatologer fik det – næsten – som de ville have det I september godkendte Medicinrådet Yescarta til behandling af danske patienter med diffust storcellet B-cellelymfom og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom i tredje linje til stor glæde for danske hæmatologer. Nu ved man også, hvordan den må bruges. Vi har fået det næsten, som vi ville have det, siger overlæge.
Skriv en kommentar
Efter revurdering: Medicinrådet godkender ‘elegant og effektiv’ CAR-T i tredje linje til patienter med lymfekræft Hæmatologer har i mange år råbt på muligheden for at behandle patienter med diffust storcellet B-cellelymfom med CAR-T-celleterapi i tredje linje. Den mulighed har Medicinrådet nu åbnet for. Endelig får vi adgang til en elegant og effektiv behandling i tredje linje til vores patienter, siger overlæge.
1 kommentar
Genterapi kan være på vej til danske patienter med ekstremt sjælden blodsygdom Overlæge Andreas Glenthøj står bag en kortlægning af konsekvenserne af at leve med den ekstremt sjældne blodsygdom pyruvatkinasemangel. Nu får danske patienter måske snart mulighed for at være med i forsøg med genterapi til behandling af sygdommen.
Skriv en kommentar
Ny dobbelt CAR-T-celleterapi med overbevisende effekt hos børn med leukæmi Til verdens største kongres for hæmatologiske sygdomme har forskere fremlagt data fra det første kliniske forsøg med en CAR-T-celleterapi, der ikke er målrettet blot én receptor på overfladen af kræftcellerne, men to. Næsten alle de deltagende børn, der ellers havde oplevet tilbagefald efter tidligere behandlinger for deres B-celle akut lymfoblastisk leukæmi, responderede på CAR-T-celleterapien.
Skriv en kommentar
Gennembrud: Forskere knækker koden til at lave blodstamceller i laboratoriet Det er lykkedes for australske forskere at knække koden til, hvordan man kan lave pluripotente stamceller om til blodstamceller, der kan lave alle typer af blod- og immunceller. Opdagelsen rummer et kæmpe potential inden for behandling af patienter med blod- og knoglemarvssygdomme, siger forskere.
Skriv en kommentar
Overlæge: Vi har behov for et nationalt center for avancerede terapier Fremtidens behandlinger bliver mere individualiserede og mere komplicerede. Det kan lede til tab af ressourcer og spild af tid, hvis vi ikke samler viden om klinisk forskning i avancerede terapier og behandling med avancerede terapier i et nationalt center, så vi kan indsamle information og videndele både nationalt og internationalt, siger overlæge Peter Born.
Skriv en kommentar
Genterapier revolutionerer behandlingen af medfødt døvhed Flere medicinalselskaber har kastet sig ud i udvikling af genterapier til behandling af medfødt døvhed og inden for det seneste år fået ellers døvfødte børn til at kunne høre. Det er meget spændende, men vil indtil videre kun være egnet til få personer med medfødt høretab, siger professor og overlæge Jesper Hvass Schmidt.
Skriv en kommentar
ATMP’er kræver noget helt særligt af sygehusapotekerne Det vælter i disse år frem med nye avancerede medicinske terapier, og i fremtiden bliver det kun mere. Det sætter helt særlige krav til sygehusapotekerne, der skal gøre de mange behandlinger klar til patienterne. Når denne klargøring skal opskaleres, har vi brug for helt nye arbejdsgange og faciliteter, og det vil give mening at se på nogle europæiske standarder, siger Chef for Forretningsudvikling ved Region Hovedstadens Apotek Helle Ølgaard McNulty.
Skriv en kommentar
Stor jubel blandt hæmatologer over Medicinrådets afgørelse: Endelig kan vi behandle CLL med andet end kemoimmunterapi Ledende overlæge og klinisk lektor Christian Bjørn Poulsen fra Hæmatologisk Afdeling ved Sjællands Universitetshospital, Roskilde, er henrykt over, at Medicinrådet endelig har besluttet sig for at give alle danske patienter med kronisk lymfatisk leukæmi mulighed for targeteret behandling.
Skriv en kommentar
Danske læger tester genterapi mod sjælden hjertesygdom Forskellige nye genterapier er rettet mod sygdommen transthyretin hjerteamyloidose. Danske læger er med til at teste de nye og lovende behandlinger på danske patienter.
Skriv en kommentar