To CAR-T-celler på vej ud til registrering i EMA og FDA Novartis og Kite er kommet så langt med at udvikle CAR-T-celler, at de er ved at indsende eller allerede har indsendt registreringspapirer til EMA og FDA. Et tredje firma, Juno, har også en CAR-T-celle, som dog har ført til dødsfald blandt forsøgsdeltagere.

SAN DIEGO (Dagens Medicin) – Efter at have været i støbeskeen gennem flere år er de første kommercielle CAR-T-celle-produkter på vej ud på markedet.

To firmaer er således i fuld gang med de første indledende armbøjninger til at få indregistreret midler med en målsætning om at nå det i løbet af 2017. Da produkterne rammer ‘unmet medical needs’, har lægemiddelagenturerne givet dem deres prioriteringsstempel, således at de i princippet ville kunne blive godkendt til salg inden udgangen af næste år, skriver Medscape.

Det ene firma med et potentielt produkt er ifølge Medscape Novartis, som foreløbig kalder sin udgave af en anti-CD19 CAR T-celleterapi for tisagenlecleucel-T. Produktet er som udgangspunkt udviklet til behandling af tilbagefald af akut lymfatisk leukæmi (ALL) i børn.

Resultater fra det verdensomspændende studie ELIANA blev præsenteret på ASH og vil danne udgangspunkt for firmaets anmodning om markedsføringsgodkendelse i både USA og Europa i det kommende år.

Det andet potentielle produkt, der er i pipeline er ifølge Medscape Kites potentielle lægemiddel Kte-C19 (anti-CD19) CAR-T-celleterapi med det midlertidige navn axicabtagene ciloleucel målrettet til patienter med refraktrær diffust storcellet B-celle lymfom.

Firmaet læner sig bl.a. op ad et fase 2-studie, ZUMA-1, som præsenteres på kongressens sidste dag. Disse data har ifølge Medscape allerede fundet vej til FDA som fundament for en registrering, som man forventer vil blive afsluttet tidligt i 2017.

Et tredje firma, Juno, havde egentlig også tænkt sig at anmode om registrering af deres bud på et CAR-T-celle-produkt, JCAR015, på baggrund af data fra studiet ROCKET. Men studiet er lige nu sat på stand by på grund af mystiske dødsfald blandt forsøgsdeltagerne.

Skriv kommentar