Ny dobbelt CAR-T-celleterapi med overbevisende effekt hos børn med leukæmi Til verdens største kongres for hæmatologiske sygdomme har forskere fremlagt data fra det første kliniske forsøg med en CAR-T-celleterapi, der ikke er målrettet blot én receptor på overfladen af kræftcellerne, men to. Næsten alle de deltagende børn, der ellers havde oplevet tilbagefald efter tidligere behandlinger for deres B-celle akut lymfoblastisk leukæmi, responderede på CAR-T-celleterapien.

Lif: Kræver politisk vision, hvis vi ikke skal tabe avancerede terapier til sjældne sygdomme på gulvet Det er et problem, at mange nye avancerede celleterapier, genterapier og vævsterapier til sjældne sygdomme aldrig bliver til noget, fordi de er for dyre at udvikle og producere, når patientgrupperne er små. Lægemiddelindustriforeningen, Lif mener bl.a. at der er behov for en politisk vision på området, samt en række andre tiltag.

Gennembrud: Forskere knækker koden til at lave blodstamceller i laboratoriet Det er lykkedes for australske forskere at knække koden til, hvordan man kan lave pluripotente stamceller om til blodstamceller, der kan lave alle typer af blod- og immunceller. Opdagelsen rummer et kæmpe potential inden for behandling af patienter med blod- og knoglemarvssygdomme, siger forskere.

Forsker: Vi er ikke så langt fra at kunne printe og konstruere nyt væv Forskere arbejder på at kunne printe væv eller organer helt fra bunden og med dem kurere sygdomme eller skader. Danske forskere har gennemgået, hvad der skal til, før dette fremtidsscenarie kan blive til virkelighed.

CAR-T celleterapi kurerer ellers dødelig hjernekræft hos børn og unge Forskere fra Stanford Medicine har udviklet en CAR-T celleterapi, der i forsøg med børn og unge med en særlig dødelig form for hjernekræft var i stand til at kurere en af de unge.

Svenskerne bader i succes med et nationalt ATMP-center De spæde skridt mod etableringen af et ATMP-center i Stockholm for næsten 30 år siden har gjort Sverige til et førende land inden for udvikling og afprøvning af avancerede medicinske terapier. Nationale ATMP-centre kommer til at være en nødvendighed i de fleste europæiske lande, siger centrets tidligere agerende direktør.

CAR-T godkendt af Medicinrådet: De danske hæmatologer fik det – næsten – som de ville have det I september godkendte Medicinrådet Yescarta til behandling af danske patienter med diffust storcellet B-cellelymfom og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom i tredje linje til stor glæde for danske hæmatologer. Nu ved man også, hvordan den må bruges. Vi har fået det næsten, som vi ville have det, siger overlæge.

Stor opgave at holde styr på ATMP’er under udvikling: Nationalt center kan være løsning Det vælter i øjeblikket med kliniske forsøg med nye avancerede medicinske terapier til en lang række patientgrupper med mere eller mindre sjældne genetiske sygdomme. Overlæge Sabine Grønborg fortæller, at det er en stor opgave for lægerne at følge med, men at en national tilgang kan være løsningen.

Efter revurdering: Medicinrådet godkender ‘elegant og effektiv’ CAR-T i tredje linje til patienter med lymfekræft Hæmatologer har i mange år råbt på muligheden for at behandle patienter med diffust storcellet B-cellelymfom med CAR-T-celleterapi i tredje linje. Den mulighed har Medicinrådet nu åbnet for. Endelig får vi adgang til en elegant og effektiv behandling i tredje linje til vores patienter, siger overlæge.

Genterapi kan være på vej til danske patienter med ekstremt sjælden blodsygdom Overlæge Andreas Glenthøj står bag en kortlægning af konsekvenserne af at leve med den ekstremt sjældne blodsygdom pyruvatkinasemangel. Nu får danske patienter måske snart mulighed for at være med i forsøg med genterapi til behandling af sygdommen.