ROM (Dagens Medicin) – Lægemiddelmyndighederne i Europa og i USA har med rette indtaget en konservativ og tilbageholdende indstilling til at åbne op for anvendelsen af den nye gruppe af kolesterolsænkende lægemidler, de såkaldte PCSK9-hæmmere som Praluent (alirocumab) og Repatha (evolcumab).

Det mener Patrick Moriarty, direktør for aterosklerose- og ldl-apheresecentret på University of Kansas Medical Center, og ikke mindst primær investigator på det store ODYSSEY-studie med Sanofi-Regenerons alirocumab.

PCSK9-hæmmerne har ganske vist i de kliniske studier demonstreret deres evne til at give en signifikant reduktion af ldl-kolesterol hos patienter med familiær hyperkolesterolæmi, der allerede fik den maksimalt tolererede dosis statin og anden lipidsænkende behandling.

»Men vi mangler fortsat at se ‘hard endpoints’ i form af signifikant reduktion af kardiovaskulære events- og dødelighed. Derfor forstår jeg udmærket myndighedernes konservatisme og tilbageholdenhed i forhold til på nuværende tidspunkt at åbne op for en bredere anvendelse af midlerne. Det er ikke kun i Europa, at PCSK9-hæmmerne har haft en svær start. Situationen er den samme i USA,« siger Patrick Moriarty.

Han føler sig dog overbevist om, at der inden for relativt kort tid vil ske et markant skift i holdningen til PCSK9-hæmmernes placering i den kolesterolsænkende behandling.

»På American Congress of Cardiology i februar 2017 forventer vi at kunne præsentere afgørende ODYSSEY-data for 27.000 højrisikopatienter. Det bliver resultater, som indeholder data for bl.a. reduktion i forekomsten af hjerteblodpropper og behovet for hospitalsindlæggelser. Der er efter min vurdering tale om resultater, som vil overbevise myndighederne, og ændre guidelines – det bliver et ‘landmark study’,« siger Patrick Moriarty.

Han forventer, at vi i de kommende år vil se yderligere PCSK9-hæmmere på markedet fra blandt andre Pfizer og Eli Lilly.

»I modsætning til de nuværende midler på markedet, som virker ved at hæmme selve PCSK9-proteinet, virker nogle af de nye midler ved at hindre proteinet i at blive dannet,« siger Patrick Moriarty.