Genterapi virker mod alvorlig immundefekt Ny genterapi viser overbevisende resultater i ældre patienter med den alvorlige immundefekt SCID-X1.

Den genetiske sygdom SCID-X1 (X-linked severe combined immunodefinciency) er en immundefekt, der resulterer i, at kroppen producerer meget få T- og NK-celler. Dermed bliver B-cellerne også ineffektive og kroppen meget modtagelig over for bakterieinfektioner, svampeinfektioner og virusangreb. Årsagen til lidelsen er en defekt i ILR2G-genet på X-kromosomet. Hæmatopoietisk stamcelleterapi med blodstamceller fra en bror eller søster kan kurere lidelsen, mens patienter uden søskende kun kan få restaureret T-celle-immunitet med blodstamceller fra en forælder. Genterapi med autologe blodstamceller, der er transduceret...

Prøv Dagens Medicin gratis i 4 uger*

Du får fri adgang til alt vores indhold og vores daglige nyhedsbrev tilsendt i 4 uger.

Efter 4 uger fortsætter prøveabonnementet som et alm. betalingsabonnement, med mindre du opsiger forinden.

*Som læge/stud. med. er det digitale abonnement på Dagens Medicin helt gratis

Køb abonnement