Vi arbejder konstant på at sikre balance mellem effekt og sikkerhed Lægemiddelstyrelsen og nabolandenes styrelser og EMA er i tæt kontakt om at sikre, at lægemidler kun godkendes eller får lov at blive på markedet hvis fordelene overstiger ulemperne.

Både i mediedebatten og i lægefaglige fora efterlyses der ofte mere viden om lægemidler, efter de er blevet godkendt og anvendes af ‘virkelighedens patienter’. Ønsket er helt reelt for arbejdet i den kliniske hverdag, hvor man savner viden om effekt og bivirkninger, hvis patienten eksempelvis får flere typer lægemidler samtidig eller ikke tager lægemidlerne som foreskrevet.

I Lægemiddelstyrelsen arbejder vi konstant med at sikre, at lægemidler på det danske marked har den rette balance mellem effekt (benefit) og sikkerhed (risk). Dette gøres både gennem vores europæiske regulatoriske samarbejde med de andre nationale lægemiddelstyrelser og i European Medicines Agency (EMA), hvor eksperter foretager såvel godkendelsesbedømmelser som pharmacovigilance-bedømmelser på vegne af hele EU. Et lægemiddel bør kun godkendes eller forblive på markedet, hvis fordelene ved brugen af lægemidlet overstiger ulemperne (såkaldt benefit/risk-evaluering). Denne evaluering laves på godkendelsestidspunktet på baggrund af ganske omfangsrig dokumentation indsendt af det pågældende firma.

Det er værd at bemærke, at der for en lang række lægemiddeltyper (f.eks. onkologiske lægemidler og kardiovaskulære lægemidler) eksisterer guidelines udfærdiget af de ansvarlige myndigheder, der beskriver, hvad man forventes at skulle inkludere i sin ansøgning, for at den har en rimelig chance for at medføre godkendelse. I sidste ende er det naturligvis konkrete data, der afgør, om lægemidlet kan godkendes.

Efter godkendelsen fortsætter overvågningen af eventuelle bivirkninger, og det sker både nationalt og i Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) under EMA. En sådan overvågning er selvfølgelig aldrig bedre end de data, den hviler på – i dette tilfælde de bivirkningsindberetninger, myndighederne modtager, og eventuelle nytilkomne kliniske afprøvninger (enten såkaldte post-approval-studier eller studier initieret af eksempelvis forskere). Derfor skal der også lyde en stor og klar opfordring til alle behandlende læger om at indberette enhver mistanke om bivirkninger, så snart det er muligt. Dertil kommer observationelle studier, der belyser eventuelle nye risikosignaler.

Efter markedsføring af lægemidlerne er der generelt behov for opfølgning for at få mere specificeret viden om effekten. De data, der anvendes ved godkendelse af lægemidlet, er genereret i kontrollerede kliniske forsøg med skarpe in- og eksklusionskriterier. Der tages ikke højde for virkelighedens ‘støj’, som f.eks. om patienterne tager lægemidlet som foreskrevet, polyfarmaci, co-morbiditet osv. Derfor er der behov for at kende til virkningen i den ”virkelige verden”, dvs. under langt mindre kontrollerede forhold. Er effekten ved godkendelsen stadig på samme niveau i såkaldte real world-populationer? Bruges lægemidlet som tiltænkt? Og er benefit/risk-forholdet det samme og i øvrigt klinisk meningsfuldt i forhold til andre behandlinger?

Denne post approval-overvågning af lægemidler er i tiltagende grad i fokus hos internationale lægemiddelstyrelser. Vi har løbende diskussioner med bl.a. kolleger i EU, herunder EMA, amerikanske FDA, japanske PMDA mv., og der er ingen tvivl om, at der satses meget på endnu bedre dataindsamling og -analyse inden for dette område. Sådanne post approval-analyser vil med fordel kunne ske i et big data-scenarie, hvor man udnytter alle forhåndenværende datakilder optimalt, herunder registre, formelle studier og andre indberetningsveje.

En sådan styrkelse af lægemiddelovervågningen, som naturligvis skal ske med maksimal beskyttelse af individets persondata – ligesom det for øjeblikket diskuteres for det nationale genomcenter – vil kunne sikre, at allerede godkendte lægemidler udnyttes optimalt også flere år efter godkendelsen. Danmark har en helt unik mulighed for at blive førende inden for forskning i optimal anvendelse af lægemidler. Vi har mulighed for ganske enestående anvendelse af sundhedsdata, og det er særdeles vigtigt, at et berettiget hensyn til persondatabeskyttelse ikke samtidig bliver en hæmsko for unik forskning af stor betydning for folkesundheden.

Jo bedre vi kender lægemidlers effekt i den virkelige verden, desto bedre kan vi sikre os, at det rigtige lægemiddel anvendes på den rigtige måde til den rigtige patient.

Skriv kommentar