Potentiale i autolog stamcelletransplantation til patienter med Hurlers syndrom Nye forskningsresultater viser, at der er et potentiale i autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med Hurlers syndrom.

Mukopolysakkaridose type 1 Hurler (Hurlers syndrom) er resultatet af mangel på alfa-L-iduronidase (IDUA) og behandles typisk med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation, der har vist høje succesrater, når patienter behandles i en ung alder. Problemet er dog, at skeletale anormaliteter forbliver, samt at progressiv neurokognitiv nedbrydning over tid alvorligt påvirker patienternes livskvalitet. I et nyt fase 1/2-studie har forskere derfor for første gang undersøgt effektiviteten af behandling med autolog stamcelletransplantation, hvor stamceller genetisk er blevet modificeret til at overudtrykke IDUA hos otte...

Prøv Dagens Medicin gratis i 14 dage*

Du får fri adgang til alt vores indhold og vores daglige nyhedsbrev tilsendt i 14 dage.

Efter 14 dage fortsætter prøveabonnementet som et alm. betalingsabonnement, med mindre du opsiger forinden.

*Som læge/stud. med. er det digitale abonnement på Dagens Medicin helt gratis

Køb abonnement