Mukopolysakkaridose type 1 Hurler (Hurlers syndrom) er resultatet af mangel på alfa-L-iduronidase (IDUA) og behandles typisk med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation, der har vist høje succesrater, når patienter behandles i en ung alder. Problemet er dog, at skeletale anormaliteter forbliver, samt at progressiv neurokognitiv nedbrydning over tid alvorligt påvirker patienternes livskvalitet. I et nyt fase 1/2-studie har forskere derfor for første gang undersøgt effektiviteten af behandling med autolog stamcelletransplantation, hvor stamceller genetisk er blevet modificeret til at overudtrykke IDUA hos otte...