FDA godkender nyskabende behandling til den hyppigste lymfomtype Kræftmidlet Yescarta er den anden såkaldte CAR-T behandling, som godkendes af FDA, og den første til voksne patienter.

Den amerikanske lægemiddelstyrelse FDA godkendte i går kræftmidlet Yescarta, som er en lovende ny behandling til en aggressiv og særligt dødelig form for hæmatologisk sygdom, diffust storcellet B-celle lymfom, som er den hyppigste lymfomtype.

De fleste patienter med diffust storcellet B-celle lymfom har effekt af behandling med rituximab og kemoterapi, men ca. en tredjedel af patienterne har ikke effekt af behandlingen eller får med tiden tilbagefald. Det er disse patienter, der i gennemsnit kun overlever seks måneder, som behandling med Yescarta er rettet mod.

Yescarta, der er udviklet af Gilead, er en såkaldt CAR-T (chimerisk antigen receptor T-celle terapi), som ved hjælp af patientens egne hvide blodceller er i stand til at reprogrammere kroppens egne immunceller til at genkende og angribe ondartede celler i kroppen. Yescarta er en engangsbehandling, som i USA vil koste et beløb svarende til ca. 2,4 mio. kr. per patient.

FDA’s godkendelse af Yescarta er baseret på resultaterne af en seks måneder lang undersøgelse, som inkluderede 101 patienter med diffust storcellet B-celle lymfom. Hos 36 pct. af patienterne forsvandt kræftsygdommen fuldstændig efter en enkelt dosis. 82 pct. oplevede skrumpning af deres tumorer med mindst 50 pct.

Men behandlingen er ikke uden risici: Flere end 40 pct. af patienterne fik blodmangel under behandlingen, og almindelige bivirkninger var bl.a. et helbredstruende lavt antal hvide blodceller. To patienter i undersøgelsen døde af behandlingsrelaterede komplikationer. Derfor er FDA’s godkendelse også betinget af en advarsel om, at behandlingen kan udløse potentielt fatal såkaldt cytokinstorm – en reaktion på CAR-T, som oftest kan kontrolleres med immunsupprimerende behandling.

FDA godkendte i august en anden CAR-T behandling, Kymriah (tisagenlecleucel) fra Novartis, med indikationen behandling af akut lymfoblastær leukæmi (ALL) hos børn og unge op til 25 år, hvor sygdommen er vendt tilbage efter tidligere behandling. Prisen for en enkelt dosis Kymriah ventes at svare til ca. tre mio. d.kr., og 83 pct. af patienterne havde ingen tilbageværende kræftsygdom efter tre måneder.

Diffust storcellet B-celle lymfom rammer hvert år ca. 30.000 amerikanere.

Kommentarer

Skriv kommentar