Eksperimentel medicin viser god effekt på sjælden knoglesygdom Et lægemiddel kan give børn med den sjældne knoglesygdom, hypophosphatasia, håb om en fremtidig behandlingsform.

Knoglesygdommen skyldes en medfødt enzymdefekt, der hæmmer knogleudvikling og kan føre til livstruende lidelser. Forskere har nu udviklet et lægemiddel, der efterligner den manglende enzymfunktion, hvilket lindrer sygdommen. Det fremgår af et studie offentliggjort i New England Journal of Medicine. Det nye lægemiddel kaldes asfotase alfa, og virker ved at efterligne det manglende enzym, kaldet alkaline phosphatase, der normalt er ansvarlig for mineralisering af knogler og tænder og dermed en korrekt knoglevækst. Der findes i dag ingen godkendt behandlingsform mod...

Prøv Dagens Medicin gratis i 14 dage*

Du får fri adgang til alt vores indhold og vores daglige nyhedsbrev tilsendt i 14 dage.

Efter 14 dage fortsætter prøveabonnementet som et alm. betalingsabonnement, med mindre du opsiger forinden.

*Som læge/stud. med. er det digitale abonnement på Dagens Medicin helt gratis

Køb abonnement